中国创新药赴美临床有多难？Ⅱ期成功率17%，FDA批准率1.7%！

药时空 2024-05-17

随着中国创新药的蓬勃发展，国内医药市场已无法满足中国创新药企业的融资、销售等商业需求，越来越多的中国创新药企业寻求出海机会。根据公开信息，全球医药市场2023年整体规模为1.585万亿美元，其中美国市场最大，占比超40%；中国医药市场2023年的规模仅为0.24万亿美元。

根据美国疾控中心数据，美国医疗支付体系主要由健康保险、公共卫生活动、等构成，其中最主要的是健康保险。在美国医疗支付体系中，健康保险占据的比例最高，2022年达到74%，该部分保险支撑了相对较高的创新药销售价格。相比而言，国内的医疗支付体系十分依靠社会卫生支出，健康保险等占比较小，因此很难支撑高昂的创新药治疗费用。

基于美国充足的健康保险费用及卫生支出，创新药在美国的定价往往会高于中国本土。以部分FDA获批上市的中国创新药为例，泽布替尼、西达基奥仑赛、本维莫德、特瑞普利单抗和呋喹替尼在美国的定价一般比中国高数倍甚至几十倍。因此，创新药出海后可为企业带来更可观的利润回报。

2007-2023年期间，总计177家中国创新药企业的350种创新药在美国开展临床研究，在美国进行了691项临床试验，覆盖了499个适应症，包含I期临床399个（49%）、II期临床269个（39%）、III期临床83个（12%）。在此期间，6款来自中国的创新药（10个适应症）获得美国FDA批准上市：百济神州的泽布替尼（2019年）、传奇生物的西达基奥仑赛（2022年）、天济医药的本维莫德（2022年）、君实生物的特瑞普利单抗（2023年）、和黄医药的呋喹替尼（2023年）和亿一生物的艾贝格司亭α（2023年）。

350款创新药中，182款（52%）为新分子实体、162款（46%）为生物制品、6款（2%）为中药。其中，小分子化学药物和单克隆抗体分别占比45%和22%；双克隆抗体占比8%，抗体-药物偶联物（ADC）占比7%，细胞与基因治疗（CGT）占比5%。中国创新药企业的研发重点是肿瘤领域。350款创新药进行的691项临床试验中，230款（66%）开展了358项（72%）与肿瘤相关的试验。抗肿瘤药物的Top5热门靶点依次为PD-1，EGFR，PD-L1，HER2和Claudin 18.2。

在上述6款美国上市的创新药中，2款为中国企业自主出海、4款为合作出海。自主出海指的是不依赖其他合作方，由开发药品的中国公司组建团队在海外上市和销售。合作出海指的是与海外公司合作，借助合作公司的海外上市和销售经验。创新药能否成功在海外的核心是临床价值，例如泽布替尼在头对头临床试验中优于伊布替尼，为“同类最佳”。